南开大学药学院、药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为act001的抗脑胶质瘤药物，刚刚获得美国食品药品管理局（fda）罕见病药物（即：孤儿药）的资格认定，成为我国少数几个获得该资格认定的药品之一，也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。

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“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。美国食品药品管理局对“孤儿药”的认定，意味着该药物在美国将享受评审、临床试验、市场投入等环节享受特殊支持。陈悦教授团队工作人员介绍，act001在澳大利亚的1期临床试验中，治疗效果好于目前世界治疗脑胶质瘤最好的药物——替莫唑胺。该团队于今年9月下旬向美国食品药品管理局提交了“孤儿药”认定的申请。申请内容包括了act001在澳大利亚临床1期的试验结果。团队预期将于申请提交后的90天内收到fda的批复。事实上，只用了不到2个月的时间就获得了fda的批准。

act001提前获得fda的“孤儿药”资格认定，意味着act001在美国的临床申报与试验，将获得fda一揽子的优惠政策，包括快速评审通道、临床试验周期缩短等等。如果该药物未来能够成功上市，还将在美国享受税收减免以及7年保护期等优惠政策。另据了解，act001已获得了中国的临床批文，该药物在国内的临床试验即将启动。

（来源：科技日报 原标题：我国抗脑癌药物获美“孤儿药”认定）